La FDA aprueba fármaco que reduce triglicéridos en pacientes con quilomicronemia familiar
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Tryngolza (olezarsen), utilizado para reducir los triglicéridos (TG) en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS).
Esta es una aprobación primera en su clase, lo que significa que Tryngolza utiliza un nuevo mecanismo de acción o funciona de manera diferente en el cuerpo que otras terapias que se usan actualmente para tratar el FCS.
El FCS es un trastorno genético poco común que impide que el cuerpo descomponga las grasas (TG) en el torrente sanguíneo. Los niveles normales de TG son inferiores a 150 miligramos de azúcar por decilitro de sangre (mg/dL) y los niveles superiores a 500 mg/dL se consideran muy altos (hipertrigliceridemia grave).
Las personas con FCS pueden tener niveles de TG por miles. Estos niveles elevados de TG pueden provocar dolor abdominal intenso, inflamación del páncreas (pancreatitis aguda) y depósitos de grasa en la piel (xantomas). Algunos de estos síntomas, específicamente la pancreatitis aguda, pueden poner en peligro la vida.
Para aquellos con FCS, los síntomas pueden desarrollarse en la infancia, pero es posible que algunos pacientes no experimenten síntomas hasta que sean adultos. El FCS tiene una prevalencia estimada de 1 a 10 por un millón de personas.
La FDA advirtió que se han notificado reacciones de hipersensibilidad a este fármaco, incluidos síntomas de opresión en el pecho y dificultad para respirar, enrojecimiento de la piel, escalofríos y dolor y sensibilidad muscular, en pacientes tratados con Tryngolza.
Por ello instó a los proveedores de atención médica deben informar a los pacientes sobre los signos y síntomas de reacciones de hipersensibilidad e indicarles que busquen atención médica de inmediato y suspendan el uso de Tryngolza si esto ocurriera.
Las reacciones adversas más comunes en pacientes tratados con Tryngolza fueron reacciones en el lugar de la inyección, disminución del recuento de plaquetas y dolor o rigidez en las articulaciones (artralgia).
