Aprueban primer tratamiento contra complicación del trasplante de células madre

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó la inyección de Yartemlea (narsoplimab-wuug), tratamiento para la microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas

Este es el primer tratamiento aprobado por la FDA para adultos y niños de 2 años o más con microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas (MAT-TA), como la primera opción de tratamiento aprobada para la MAT-TA.

La microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas (MAT-TA) es una complicación grave y potencialmente mortal del trasplante de células madre hematopoyéticas, en la que se forman pequeños coágulos sanguíneos en los vasos sanguíneos pequeños.

Esto puede provocar daños en los órganos, incluyendo daños en los riñones, el sistema cardiovascular y el tracto gastrointestinal.

La eficacia de Yartemlea se evaluó en un estudio abierto de un solo brazo (estudio TA-TMA) con 28 pacientes, con datos adicionales de 19 pacientes (6 pacientes pediátricos y 13 pacientes adultos) incluidos en un programa de acceso ampliado.

En el estudio TA-TMA, los pacientes recibieron 4 mg/kg o 370 mg de Yartemlea por vía intravenosa una vez a la semana.

En el estudio TA-TMA, la evaluación principal de la eficacia fue la respuesta a la TMA, definida como una mejora en ambos marcadores de TMA de laboratorio (lactato deshidrogenasa y recuento de plaquetas) y una mejora de la función orgánica o la ausencia de necesidad de transfusiones.

La respuesta a la TMA se logró en el 61% de los pacientes. En el programa de acceso ampliado, la respuesta a la TMA se logró en el 67% de los pacientes pediátricos y el 69% de los pacientes adultos.

Los efectos secundarios del tratamiento más comunes son infecciones virales, sepsis, hemorragia, diarrea, vómitos, náuseas, neutropenia (bajo recuento de neutrófilos, un tipo de glóbulo blanco), fiebre, fatiga y potasio bajo. También se debe vigilar a los pacientes para detectar signos de infecciones graves.

Yartemlea recibió revisión prioritaria, designación de terapia innovadora y designación de medicamento huérfano para esta indicación.