FDA prueba tratamiento contra una enfermedad rara: hiperplasia suprarrenal congénita
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó Crenessity, un tratamiento para usarse junto con esteroides para controlar los niveles de andrógenos, una hormona similar a la testosterona, en adultos y pacientes pediátricos a partir de los 4 años de edad, con hiperplasia suprarrenal congénita (CAH) clásica.
La aprobación de Crenessity (crinecerfont) la FDA la otorgó ala biofarmacéutica Neurocrine Biosciences, Inc., con sede en San Diego, California, tratamiento que podrá usarse junto con glucocorticoides (esteroides) contra la CAH, una de las 20 mil enfermedades catalogadas como raras en el mundo, por ser poco frecuentes.
“La aprobación de hoy proporciona un avance importante para los pacientes con hiperplasia suprarrenal congénita clásica y destaca el compromiso continuo de la FDA para promover tratamientos efectivos y seguros para enfermedades raras”, dijo Theresa Kehoe, directora de la División de Endocrinología General del Centro de Evaluación de Medicamentos de la FDA.
Subrayó que la FDA continuará trabajando con pacientes, compañías farmacéuticas y proveedores de atención médica, para abordar las necesidades médicas no satisfechas de la comunidad de enfermedades raras.
La hiperplasia suprarrenal congénita clásica es una afección genética poco común que afecta las glándulas suprarrenales, que producen hormonas como el cortisol y los andrógenos.
Los pacientes con CAH clásica no producen suficiente cortisol y producen demasiados andrógenos. Estos pacientes requieren dosis altas de glucocorticoides (más de las que normalmente se necesitan para reemplazar el cortisol deficiente) porque los glucocorticoides también ayudan a reducir los niveles excesivos de andrógenos.
Crenessity actúa reduciendo la producción excesiva de andrógenos suprarrenales, lo que ayuda a reducir la cantidad de tratamiento con glucocorticoides necesaria.
La aprobación de este tratamiento se basa en dos ensayos aleatorios, doble ciego y controlados con placebo en 182 adultos y 103 niños con CAH clásica.
En el primer ensayo, 122 adultos recibieron Crenessity dos veces al día y 60 recibieron placebo dos veces al día durante 24 semanas. Después de las primeras cuatro semanas del ensayo, la dosis de glucocorticoides se redujo a niveles de reemplazo y luego se ajustó según los niveles de androstenediona, una hormona andrógena.
La principal medida de eficacia fue el cambio desde el inicio en la dosis diaria total de glucocorticoides manteniendo el control de androstenediona al final del ensayo. El grupo que recibió Crenessity redujo su dosis diaria de glucocorticoides en un 27 % manteniendo el control de los niveles de androstenediona, en comparación con una reducción de la dosis diaria de glucocorticoides del 10 % en el grupo que recibió placebo.
En el segundo ensayo, 69 pacientes pediátricos recibieron Crenessity dos veces al día y 34 recibieron placebo dos veces al día durante 28 semanas.
La principal medida de eficacia fue el cambio desde el inicio en la androstenediona sérica en la semana 4. El grupo que recibió Crenessity experimentó una reducción estadísticamente significativa desde el inicio en la androstenediona sérica, en comparación con un aumento promedio desde el inicio en el grupo de placebo.
Al final del ensayo, los pacientes asignados a Crenessity pudieron reducir su dosis diaria de glucocorticoides en un 18 % mientras mantenían el control de los niveles de androstenediona en comparación con un aumento de casi el 6 % en la dosis diaria de glucocorticoides en los pacientes asignados a placebo.
Crenessity tiene una advertencia de insuficiencia suprarrenal aguda o crisis suprarrenal, que puede ocurrir si los pacientes con insuficiencia suprarrenal subyacente que no reciben dosis adecuadas de terapia de reemplazo de glucocorticoides en situaciones asociadas con una mayor necesidad de cortisol (es decir, “esteroides en dosis de estrés”).
Crenessity no debe ser tomado por pacientes con hipersensibilidad al ingrediente activo de Crenessity o cualquiera de sus componentes.
Los efectos secundarios más comunes de Crenessity en adultos incluyen fatiga, mareos y artralgia (dolor en las articulaciones). Para los pacientes pediátricos, los efectos secundarios más comunes son dolor de cabeza, dolor abdominal y fatiga.
