EU aprobó fármaco para trastorno sanguíneo en pacientes pediátricos
Estados Unidos aprobó el tratamiento para un trastorno sanguíneo poco común en pacientes pediátricos de 12 años o más, el primer fármaco autorizado con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida.
El 23 de diciembre de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) aprobó Cablivi (caplacizumab-yhdp) inyectable para el tratamiento de pacientes pediátricos de 12 años o más con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa), en combinación con plasmaféresis y terapia inmunosupresora. Cablivi se aprobó originalmente en 2019 para el tratamiento de adultos con esta afección.
La púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa) es un trastorno poco común, aún más infrecuente en niños, ya que solo se presenta en aproximadamente 1 de cada 10 millones de niños al año.
La PTa causa coágulos sanguíneos en los vasos sanguíneos pequeños. Estos coágulos pueden ralentizar o bloquear el flujo sanguíneo a partes del corazón, el cerebro, los riñones y otros órganos.
En este trastorno, las plaquetas (células sanguíneas implicadas en la coagulación) se agrupan, dejando menos plaquetas en el resto del cuerpo para ayudar a la coagulación. Además, los glóbulos rojos pueden fragmentarse, causando anemia.
La eficacia de Cablivi para el tratamiento de pacientes pediátricos con PTa se evaluó en un estudio retrospectivo de revisión de historias clínicas de 30 pacientes de entre 2 y 18 años.
Los resultados mostraron que el 80 % de los pacientes logró la remisión clínica, definida como alcanzar un recuento plaquetario normal y tener niveles de LDH (un marcador de la degradación de glóbulos rojos) inferiores a 1,5 veces el límite superior normal durante 30 días o más.
Dado que Cablivi actúa inhibiendo la coagulación sanguínea anormal, también puede causar hemorragias graves e incluso mortales.
El riesgo de hemorragia es mayor en pacientes con coagulopatías subyacentes (alteración de la capacidad de coagulación) o que también toman medicamentos anticoagulantes (antiagregantes plaquetarios o anticoagulantes).
Los pacientes deben suspender el tratamiento si se produce una hemorragia clínicamente significativa. Tampoco deben tomar Cablivi 7 días antes de una cirugía programada, procedimientos dentales u otros procedimientos invasivos. Además, no deben tomar Cablivi si han tenido una reacción alérgica grave a alguno de sus ingredientes.
Los efectos secundarios más comunes son hemorragia nasal, dolor de cabeza y sangrado gingival (de encías).
Cablivi recibió la designación de medicamento huérfano para esta indicación.
