La FDA aprobó el primer tratamiento para niños con enfermedad de Menkes
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó esta semana la inyección de Zycubo (histidinato de cobre) como el primer tratamiento para la enfermedad de Menkes en pacientes pediátricos.
“Con la medida de hoy, los niños con esta devastadora enfermedad degenerativa contarán con una opción de tratamiento aprobada por la FDA y la posibilidad de vivir más tiempo”, declaró la doctora Christine Nguyen, subdirectora de la Oficina de Enfermedades Raras, Pediatría, Urología y Medicina Reproductiva del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
“La FDA seguirá colaborando con la comunidad de enfermedades raras para impulsar el desarrollo de fármacos para pacientes con la enfermedad de Menkes y otras afecciones poco comunes”, agregó.
La enfermedad de Menkes es un trastorno neurodegenerativo causado por un defecto genético que afecta la capacidad del niño para absorber el cobre. Se caracteriza por convulsiones, retraso en el crecimiento y el aumento de peso, retrasos en el desarrollo y discapacidad intelectual. Provoca anomalías en el sistema vascular, la vejiga, los intestinos, los huesos, los músculos y el sistema nervioso.
Los niños con Menkes clásico (el 90 % de los que padecen la enfermedad) comienzan a desarrollar síntomas en la infancia y, por lo general, no viven más de tres años.
Afecta aproximadamente a uno de cada 100 000 a 250 000 nacidos vivos en todo el mundo y es más común en niños varones.
Zycubo es una terapia de reemplazo de cobre que se administra mediante inyección subcutánea. Administra cobre en una forma que evita el defecto genético en la absorción intestinal, lo que permite que el cuerpo utilice mejor el mineral.
La FDA evaluó Zycubo en dos ensayos clínicos abiertos de un solo grupo en pacientes pediátricos tratados hasta por tres años. La supervivencia global se evaluó comparando a los pacientes tratados con los pacientes no tratados de grupos de control externos contemporáneos.
El análisis incluyó a 66 pacientes tratados y 17 no tratados, la mayoría de los cuales eran de Estados Unidos.
Tratamiento incrementó sobrevivencia de pacientes
Los niños que comenzaron el tratamiento dentro de las cuatro semanas posteriores al nacimiento tuvieron una reducción del 78% en el riesgo de muerte en comparación con los pacientes no tratados. Casi la mitad de los pacientes tratados tempranamente sobrevivieron más de seis años, y algunos sobrevivieron más de 12 años.
Ningún paciente del grupo de control no tratado sobrevivió más de seis años. Los niños que comenzaron el tratamiento después de las cuatro semanas posteriores al nacimiento también experimentaron un beneficio sustancial en la supervivencia.
Los efectos secundarios más comunes reportados con Zycubo incluyeron infecciones, problemas respiratorios, convulsiones, vómitos, fiebre, anemia y reacciones en el lugar de la inyección. Dado que el cobre puede acumularse en el organismo, se debe monitorear de cerca a los pacientes que reciben Zycubo para detectar posibles efectos tóxicos.
“Esta aprobación representa un avance sin precedentes para los niños con enfermedad de Menkes”, declaró la doctora Tracy Beth Hoeg, directora interina del CDER.
“La compañía demostró una gran mejora en la supervivencia general en comparación con los pacientes no tratados, mediante un diseño de ensayo innovador que abordó los desafíos del estudio de una enfermedad ultrarara”.
Esta solicitud recibió Revisión Prioritaria, Designación de Vía Rápida, Designación de Terapia Innovadora y Designación de Medicamento Huérfano. La FDA aprobó Zycubo para Sentynl Therapeutics.
